ГОЛОВНІ НОВИНИ: Azafaros отримав дозвіл FDA IND і прискорене призначення 5 січня 2023 р
ГОЛОВНІ НОВИНИ: Azafaros отримав дозвіл FDA IND і прискорене призначення
5 січня 2023 р
Azafaros отримав прискорене призначення FDA та дозвіл IND на початок фази 2 випробування провідного активу AZ-3102 при гангліозидозі GM2 і хворобі Німана-Піка типу C.
Лейден, Нідерланди, 5 січня 2023 р. – Azafaros BV сьогодні оголосила про те, що вона отримала дозвіл на досліджувані нові ліки (IND) від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) на проведення клінічних випробувань Фази 2 для свого головного активу, AZ- 3102, для лікування гангліозидозу GM2 (GM2) і хвороби Німана-Піка типу C (NP-C). На додаток до дозволу IND, FDA надав прискорене визначення для дослідження AZ-3102 на гангліозидози GM1 і GM2 і NP-C. Fast Track — це процес, призначений для сприяння розробці та пришвидшенню перегляду ліків для лікування серйозних захворювань і задоволення незадоволених медичних потреб.
Дослідження Azafaros RAINBOW Фаза 2 — це багатонаціональне, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження з паралельними групами, яке вивчає безпеку, переносимість і фармакокінетику перорального прийому AZ-3102 один раз на день протягом 12 тижнів пацієнтами з GM2 і NP-C. віком від 12 до 20 років. Дослідження проводиться як у США, так і в інших країнах. Фармакодинаміка та вплив AZ-3102 на потенційні біомаркери захворювання також будуть вимірюватися під час випробування. Професор Марк С. Паттерсон, доктор медичних наук, професор неврології, педіатрії та медичної генетики у відділенні дитячої неврології в клініці Майо в Рочестері, штат Міннесота, є головним дослідником американської частини дослідження.
«Гангліозидоз GM2 і хвороба Німана-Піка типу С є виснажливими захворюваннями, які вкорочують життя та мають руйнівний вплив на пацієнтів та їх сім’ї, і існує нагальна потреба в нових терапевтичних варіантах. AZ-3102 має унікальні характеристики, які потенційно можуть стати ефективним терапевтичним нововведенням для цих пацієнтів», — сказав професор Паттерсон.
Стефано Портолано, доктор медичних наук, головний виконавчий директор Azafaros , додав: «Дозвіл IND і визначення Fast Track підкреслюють потенціал AZ-3102 і демонструють здатність команди Azafaros досягати наших амбітних цілей. Ми з нетерпінням чекаємо захоплюючого року, оскільки сподіваємося на подальший прогрес у нашій Фазі 2 і розпочати наші базові дослідження Фази 3, дві важливі віхи в нашій місії запропонувати нові варіанти лікування пацієнтам із важкими рідкісними генетичними захворюваннями».
https://www.azafaros.com/breaking-news-azafaros-receives-fdas-ind-clearance-and-fast-track-designation/?fbclid=IwAR0mEiVozeZKBKjEL2tlJijYnp6B73RHY16jtmZAbQU9_-xHzU7qE_7NMbA
Коментарі:
Ваш коментар може бути першим :)
