Лікування

Нажаль на теперішній час захворювання невиліковно. В основному проводиться симптоматичне лікування для полегшення страждань хворого.

Серед симптоматичних засобів застосовують:

• протисудомні (Депакін і інші Вальпроати);
• препарати для корекції слюнотечения (капають Атропін в рот, роблять ін’єкції ботулотоксину в слинні залози, застосовують гіосціновие пластирі);
• при психічних розладах – антидепресанти (селективні інгібітори зворотного захоплення серотоніну – Прозак, Серліфт, Золофт) при депресіях і Вальпроати при психозах;

• протидіарейні засоби: Лоперамід (Імодіум), дієтотерапію;

• при розвитку інфекційних ускладнень з боку дихальних шляхів використовують антибіотики, бронхорасширяющие кошти (Беродуал), фізіотерапевтичні процедури;

• при дистоніях і тремтінні: антихолінергічні препарати (циклодола, Паркопан, Біпериден, Акінетон).

Для покращення якості життя необхідною є підтримуюча терапія, яка включає контроль за харчуванням, постійне вживання ліків і нагляд лікарів та фізіотерапію.

 Для лікування прогресивних неврологічних проявів хвороби Німана-Піка (типу С) у дорослих та дітей, на території ЄС, у січні 2009 року, було дозволено використання медичного препарату Zavesca (Miglustat), який виробляє корпорація Actelion. Для жителів США препарат теж є доступним, але поки що тільки на експериментальній основі.

Застосовують в дозуванні від 100 мг 1-2 рази на день до 200 мг 3 рази на день (в залежності від віку і площі тіла хворого). Міглустат запобігає руйнуванню нервових клітин і, таким чином, уповільнює розвиток неврологічних симптомів, приводить до збільшення тривалості життя. Відомий позитивний результат від застосування препарату розвивається через 6 місяців-1 рік постійного прийому.

Такім чином, хвороба Німана-Піка – досить важка спадкова хвороба накопичення сфінгоміелінов в клітинах організму, що призводить до ураження печінки, головного мозку, лімфатичних вузлів, легень.

Хвороба має неухильно прогресуючий характер. При деяких варіантах захворювання хворі швидко гинуть, інші типи протікають більш доброякісно. Чіткого і ефективного лікування в даний час не розроблено, але успішні кроки в цьому напрямку вже зроблені.

У березні 2010 року FDA (Food and Drug Administration, Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів (США)) запросила додаткову доклінічну та клінічну інформацію про Zavesca від Actelion для того, щоб прийняти остаточне рішення щодо того чи дозволити використання цих ліків, в якості препарату для лікування  хвороби Німана-Піка типу С.

Дослідники з Університету Техаської Південно-Західної медичної школи (Texas Southwestern Medical School) виявили, що при введенні мишам (інфікованим хворобою Німанн Піка типу C) CYCLO (2-гідроксипропил-β-циклодекстрин або HPBCD), через сім днів, у них спостерігалося суттєве покращення функцій печінки, дещо менше відновлювалися нейродегенеративні функції, проте в результаті, у цих тварини підвищувалася тривалість життя. Тобто, відповідно до цих результатів, 2-гідроксипропіл-β-циклодекстрин - вирішує проблему накопичення ліпідів, яка спричинюється хворобою Німана-Піка типу С.

У квітні 2009 року, для лікування ХНП типу C у США вийшло на новий рівень. FDA затвердило початок клінічного дослідження нового медичного препарату (INDs), який вперше на безкоштовній основі надали для лікування двох ідентичних (однояйцевих) шестирічних близнюків, Аддісона і Кессіді Хемпел (Addison and Cassidy Hempel) з м. Рено, штат Невада. Саме ці діти, першими в США проходять лікування шляхом внутрішньо венного вливання гідроксипропіл-β-циклодекстрину, в Регіональному медичному центрі Невади (Renown (Renown Regional Medical Center).

У лютому 2010 року, батьки близнюків за підтримки Дитячого Дослідницького Центру Окленда (Children's Hospital Research Center Oakland), подали заявку до управління по розробці органних препаратів (англ. – OOPD) про застосування циклодекстрину (марки Trappsol)  для лікування хвороби Німана-Піка типу С . 17 травня 2010, FDA надав гідрокси-пропіл-бета-циклодекстрину статус орфанного препарату.

14 липня 2010, Дитячий Дослідницький Центр Окленда на основі нових даних, отриманих при дослідженні процесу лікування близнюків та на основі нових дослідів, які проводилися на тваринах, звернувся до FDA з проханням дати дозвіл на експериментальне застосування гідрокси-пропіл-бета-циклодекстрину інтратекально і шляхом безпосереднього введення в центральну нервову систему. Це, за словами вчених необхідно близнюкам для того, щоб зупинити процес нейродегенерації. Необхідний дозвіл був отриманий 23 вересня 2010 року.