Клінічні випробування, схвалені FDA
Клінічне випробування ASMD
Санофі Гензим https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02292654?term=NCT02292654&rank=1
https://www.sanofi.com/en/your-health/specialty-care/rare-diseases
Клінічні випробування NPC
Cyclo Therapeutics, Inc.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT02912793?term=ctd&view=record
https://cyclotherapeutics.com/
IntraBio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03759639?term=N-Acetyl-L-leucine&rank=2
Mallinckrodt Pharmaceuticals
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02534844?term=Vtesse&rank=1
Орфазим
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02612129?term=orphazyme